“我不想长大，我的脚经常非常疼，每次疼的时候，我都躲到妈妈的怀里使劲哭。长大了变成大人了，我的病还没好的话，我就不能抱着妈妈哭了。”——天天，法布雷病病友
“我今年虽然已经11岁了，但是只有六七岁小朋友的身高，朋友都叫我“小不点”。1岁起肚子就比别的小朋友大一些，现在的我除了肚子大以外，还经常拉肚子。我不想长大，因为长大了，肚子也会变大，害怕有一天我的身体受不住这么大的肚子。”—— 妞妞，尼曼匹克病病友
“我又想长大又不想长大，长大后能实现理想，上大学、当警察、当医生、当画家。但是长大后要用很多药，我不想吃药，我不想让妈妈这么辛苦，不想让他们浪费钱。”——子墨，戈谢病病友
今天是六一国际儿童节，在各短视频平台上，一大拨诉说着“我不想长大”的视频纷纷涌现，视频中有孩子、有成人，他们有的看起来和常人无异，有的身材小、嘴唇厚、肚子大，他们有一个共同的身份：溶酶体贮积症（LSD）罕见病病友或家属。
（感谢参与录制视频的罕见病病友与制作团队《新京报》“剥洋葱”、“我们”栏目组）
这是“我不想长大”线上传播活动，由痛挑战基金会和黏多糖贮积症、庞贝病、法布雷病、戈谢病、尼曼匹克病五家病友组织共同发起。这些罕见病都属于溶酶体贮积症（LSD），因为体内缺少相应的酶，造成的后果各不相同：肝脾肿大、发育受限；肌肉渐渐无力；四肢疼痛，器官渐渐衰竭……
长大，意味着救命药越来越遥远
设立“我不想长大”这一主题，主要基于一个残酷的现实：部分LSD疾病有特效药，但价格极其昂贵，用量又与病友体重成正比，“长大”就意味着要使用更多药物，承受更大的经济压力。
“我不想长大”，是很多LSD病友爸妈的无奈心愿，他们不得不控制孩子的饮食和体重：“别的爸爸妈妈都希望孩子快快长大，我们却希望她不要长大。”
上面这段视频最先出现的小朋友子墨，得的是戈谢病。这种病由于葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，会导致多脏器受累并呈进行性加重，主要包括生长发育落后、肝脾肿大等，可危及生命。
子墨曾因为病情发展，肚子迅速隆起，流鼻血到接近昏迷，爸妈好不容易筹款为他用上了药，肚子明显小了很多。但足量用药的药费一年就高达80多万，未来，还不知该怎么办。
子墨妈妈却并不迷茫，现在多个省市已经有了对戈谢病的医保政策，她和几位湖南戈谢妈妈一起，为戈谢用药进入本省医保而不断奔走着。
视频中，娇娇看起来和其他女孩没什么区别，声音很轻。她从小身体偏弱，走路较慢，她得的是庞贝病晚发型，表现为慢性进行性近端肌力下降、呼吸功能不全。
她比子墨幸运的是，人生的前二十多年没有发现疾病的阴影，比子墨不幸的是，按她现在的体重，一年的药费需要270多万元，终生用药，用上就不能停，不用药，就只能眼睁睁看着身体一天天虚弱下去。
她很崩溃，反倒是男友先挺住了，帮她查询了大量资料、找到病友群，在家人和病友们的鼓励下，她渐渐振作起来，如今成为庞贝病友组织的骨干成员，为病友积极行动着。
“我真不想长大，很担心父母老了，自己作为儿女，却无法尽孝。”
庞贝病发病越早，情况越严重。娇娇现在还可以行走，而15岁的鹿靓、9岁的鹿浩然这对姐弟，已经卧床三四年了，弟弟24小时需用呼吸机。对这家人来说，生活并非只有痛苦与绝望，也有温馨与欢乐，欢迎点击下面的视频《我们俩》，了解这对姐弟的日常。目前，庞贝病已经在天津、山西等地纳入医保。庞贝病病友，仍有可以期待的未来。
长大，可能意味着一切的倒退
面对”想不想孩子长大”，如果说其他爸妈还会在孩子成长与药费增长中有些纠结，满满妈则不需要，她只会希望孩子年龄的增长慢一些，再慢一些。因为满满，是一个黏多糖贮积症IIIB型的宝宝。
两岁之前，满满和别的孩子一样，翻身、坐爬、站立、行走、开口说话、唱儿歌；两岁零10个月，满满唱《世上只有妈妈好》，却跑调了，说话也十分吃力，妈妈有点奇怪，他明明1岁多就可以完整唱出这首歌了呀！
最终，满满确诊为黏多糖贮积症IIIB型。这意味着大脑会逐渐萎缩，满满随着“长大”，会慢慢失去已获得的功能：语言、理解、记忆、行动甚至吞咽，影响寿命。
满满妈妈哭一场后，决心这是自己最后一次哭泣。她重新振作起来，带着小满满走遍国内外，让好奇的他，尽情欣赏大千世界的美丽。与此同时，她参与发起基金、参加公益培训、组织线下活动，让满满的病被更多人了解、关注，参与并期待着特效药早日能研发出来。
当妈妈对满满说，“爱我你就点点头”，你猜，他有什么样的回应？点开这段视频吧！
我不想长大，长大后四肢火辣辣
“1986年3月，我出生了，全家人都很高兴。五六岁的时候，我就感觉自己和别人不一样。夏天别的小伙伴都是满头大汗，而我身上一点儿汗都没有，只是浑身燥热、心跳加快、头昏脑胀，像中暑了的感觉。
八岁的一个夏天，浑身燥热的同时，我的双脚的脚趾竟然剧痛起来……此后疼痛隔三差五发作，并越来越频繁，程度越来越严重。无论热了、冷了、累了、感冒发烧了，都会感到剧痛，后来甚至无缘无故都会疼痛，从脚趾疼，发展到脚趾和手指都疼，每次都疼的死去活来，走不了路。长期剧痛慢慢击垮了我的意志，心里甚至有了不想活的念头。”
这是法布雷病病友磊磊的讲述，而以上只是不幸的开始。从1993年起，家人就带着他四处求医。检查却发现各项指标都正常，医生的结论是没生病，有的医生还直接说磊磊装病。
直到2001年，磊磊才确诊法布雷病，这种病在当时的国内根本无药可治。病友会在青少年时期无汗、四肢剧痛，随着年龄的增长，剧痛可能缓解，多项器官却有着逐渐衰竭的风险。33岁的磊磊，现在已经出现了肾衰、心衰，脑血管、神经系统、听力、视力也出现了问题。
下图中的萍萍和儿子，也都是法布雷病病友。她时时刻刻在祈求时间过得慢点、再慢点，“我们不要长大”，祈求特效药早日上市、纳入医保，祈求中国的法布雷孩子能早日得到治疗。
如今，磊磊、萍萍等病友终于盼到特效药即将在国内上市，但可预见的是，药价也必然十分高昂。至少，有了第一步，药物进入医保的那天，相信也会到来。
你可以让他们的“长大”之路，不再孤独
罕见病，是生命传承中无法避免的现象。对溶酶体贮积症的家庭而言，“不想孩子长大”终究是无奈又不可能的愿望。其实，任何人的成长之路都难免坎坷艰难，都需要伙伴的支持，哪怕一个温暖的目光。你，可以为他们做很多。
当你看到戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症、法布雷病、尼曼匹克病等LSD病友，在呼吁相应药物上市、上市药物纳入医保时，你可以在需要的时候表达你的支持，让他们的行动不再孤单。已落地的医保模式证明，建立这些罕见病用药的企业、政府、社会、公益组织多方合作的保障机制，完全可行，可以良好运转。
2017年9月，病痛挑战基金会（ICF）发起 “乐溶融”中国溶酶体贮积症患者组织支持项目，目前共举办四期培训和一次总结会，共同探讨我们面临的挑战，探索解决困境的道路。
在第二期项目启动会上，ICF与五家溶酶体贮积症（戈谢病、糖原累积病II型即庞贝病、黏多糖贮积症、法布雷病、尼曼匹克病）病友组织决定，在今年六一发起这次“我不想长大”线上传播活动。如今，我们共收集到来自病友、家属、志愿者伙伴的视频近130个，很多网友也通过拍摄短视频和参与微博话题互动，感谢大家！
这个“六一”，欢迎在网上发出你的短视频、微博、朋友圈图文，讲一个你不想长大的理由，同时呼吁大家认知溶酶体贮积症，关注“不想长大”的溶酶体贮积症病友面临的困境。
你也可以点击支持“罕见病医疗援助工程”，对纳入国家罕见病目录的溶酶体贮积症，该项目将对材料符合条件的家庭实行一定的医疗费用援助。一份援助无法解决病友的高昂药费负担，但一年的执行，几百个家庭的援助实例，让我们愈发感受到公益的价值：给一个家庭坚持下去的信心与力量。
六一儿童节，是属于每一个孩子的节日，当身体健康的孩子们说：“我不想长大，因为长大后世界就没有了童话”的时候，希望有更多人可以听到罕见病孩子的六一心愿。用我们共同的努力，让每一个孩子病有可医，药有所保，少些病痛，快乐长大！